2021年1月17日 开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称：“开拓药业”）宣布，其ALK-1抗体GT90001联合Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者II期临床试验的积极数据已在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会(ASCO GI 2021)上公布。结果显示，联合疗法的疗效令人鼓舞且安全性良好。台湾大学医学院附设医院许骏教授为该项临床研究的主要研究者。ASCO GI 2021于当地时间2021年1月15日-17日举行。

GT90001是一种全人源化单克隆抗体，可抑制ALK-1/ TGF-β信号转导和肿瘤血管生成，是开拓药业于2018年自辉瑞取得独家全球许可的潜在同类首创抗体。该临床研究（NCT03893695）于2019年5月7日在台湾启动，旨在评估GT90001联合Nivolumab（O药）对一线索拉非尼或仑伐替尼治疗后进展的晚期HCC患者的安全性和有效性。

这是一项单臂、开放式、两阶段的临床试验。试验主要观察联合疗法的安全性、耐受性以及抗肿瘤活性。第一阶段（安全评估队列）以GT90001 每2周7mg/kg+Nivolumab每2周3mg/kg的剂量入组6例受试者。第二阶段（扩展队列）入组14例受试者使用相同剂量进行联合治疗。受试者接受治疗直到失去临床疗效或出现不可耐受的毒性。主要终点是联合治疗方案的安全性和耐受性，次要终点包括研究者评估的客观应答率、应答持续时间等。

2019年7月至2020年9月，20例可评估的患者中，结果显示：

安全耐受性：可能与研究治疗有关的最常见的不良事件包括血小板计数下降、瘙痒、皮疹和疲劳等，这些事件大部分程度较轻。没有患者由于不良事件停止研究药物治疗且无治疗相关死亡事件。

药代动力学：GT90001和Nivolumab的药代动力学与单药治疗相似。

有效性：在这些患者中，总体缓解率（ORR）为40%，有8例患者出现部分缓解（PR）。目前已有2例患者治疗时间超过1年。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“ 我们非常高兴地看到GT90001在ASCO GI 2021中展现的令人鼓舞的结果，突显了GT90001联合Nivolumab具有良好的安全性和有效性。我们将在中国和美国积极布局开展多个治疗晚期HCC的国际多中心的II/III期临床试验，同时对治疗其它实体瘤进行探索，使更多肿瘤患者受益。”