北京时间2022年11月10日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，宣布其自主研发的新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715的最新研究结果已获选2022年美国血液学会年会（American Society of Hematology，ASH 2022）的口头报告，相关摘要可在ASH官网上查阅。

美国血液学会年会是全球血液学领域最大的国际盛会，每年吸引汇集了血液学的基础、转化和临床研究人员。ASH 2022将于2022年12月10日（周六）至12月13日（周二）在美国路易斯安那州新奥尔良举行。

在70%的人类癌症中存在癌蛋白Myc失调，主要表现为表达水平增加和活性增强，以促进癌症（包括白血病和淋巴瘤） 的进展。MYC基因重排在Burkitt淋巴瘤（BL）中的易位最为常见（100%）。在急性髓系白血病（AML）中也观察到MYC的高表达，包括带有TP53突变或venetoclax （ven）耐药的AML患者。尽管最近AML的治疗手段取得了很大的进展，这两种AML患者都有非常差的临床预后。

开拓药业联合美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病学教授Michael Andreeff团队，研究了同类首创的新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715在耐药AML模型中的临床前活性。

研究人员利用单细胞质谱流式技术，发现与正常骨髓CD34+细胞相比，低分化的CD34+ AML细胞中的c-Myc蛋白水平增加。GT19715在具有TP53突变的AML细胞中，特别是在低分化的CD34+细胞中，显示出很好的抗白血病效果；以及在Daudi Burkitt淋巴瘤和venetoclax耐药AML模型小鼠中，GT19715治疗消除了淋巴瘤和白血病细胞。该研究结果将由Michael Andreeff团队的Yuki Nishida博士于2022年12月10日进行口头报告。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示，“我们非常高兴新型c-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715的最新研究结果被选为今年ASH年会的口头报告，这表明国际血液学界对GT19715治疗潜力的认可。我们将加快推动GT19715进入临床阶段的进程，希望为未满足需求的患者带来更多创新的治疗选择。”

Andreeff博士表示，“我们非常高兴在今年ASH年会上展示GT19715的临床前活性数据，特别是在MYC驱动的白血病和淋巴瘤中。MYC控制着各种癌症起始和进展的致癌程序，尽管有许多针对MYC或其通路的尝试，长期以来其一直是癌症治疗中“不可成药”的靶点之一。我们去年在ASH年会中报告了p53重新激活对MYC的抑制作用，但现在有了第一个成功降解MYC本身的化合物，显示出非常有潜力的早期活性，应该也适用于其他MYC驱动的恶性肿瘤。”

■ 口头报告

摘要标题： C-MYC Targeting By Degradation: Novel Dual c-Myc/GSPT1 Degrader GT19715 Induces TP53-Independent Cell Death in Acute Myeloid Leukemia and Lymphomas

降解靶向C-MYC：新型C-MYC/GSPT1双靶点降解剂GT19715诱导急性髓系白血病和淋巴瘤中TP53非依赖性细胞死亡

摘要编号：199

分会场：604，Molecular Pharmacology and Drug Resistance: Myeloid Neoplasms: Targeted Protein Degradation and Emerging Small Molecule Inhibitors in Myeloid Neoplasms

分子药理学和耐药性：髓系肿瘤：靶向蛋白降解和髓系肿瘤中新出现的小分子抑制剂

报告形式：口头报告

报告时间：美国东部时间2022年12月10日下午2点

摘要链接：https://ash.confex.com/ash/2022/webprogram/Paper164968.html