北京时间2022年5月4日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，宣布其ALK-1单抗GT90001联合PD-1单抗Nivolumab(Opdivo)治疗晚期肝细胞癌(HCC)的II期全球多中心临床试验(NCT05178043)已于5月2日在美国完成首例临床患者给药。

据GLOBOCAN 2020全球癌症统计数据显示，2020年全球新确诊为肝癌的人数超过90.6万，位列2020年全球癌症发病人数的第6位；因肝癌死亡的人数超83万，位列2020年全球癌症死亡人数的第3位[1]。HCC是肝癌的主要病理类型，约占75%~85%[2]。总体上来说，肝癌的治疗和预后相对较差，总体生存期仍有待于进一步改善。

近年来，创新疗法的出现为肝癌患者带来了许多新选择。2020年，阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗（简称“T+A”）在美国获批取代索拉非尼或仑伐替尼成为晚期HCC的一线标准治疗方法，目前已在全球多个国家和地区获批使用，而T+A之后的二线治疗尚不明朗，面临着极大的未被满足的需求，广大患者盼望得到更加安全有效的创新治疗手段。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“非常高兴地看到GT90001联合Nivolumab治疗晚期HCC的II期临床试验在美国完成首例患者给药，我们期待这项全球多中心II期临床试验能够确定GT90001联合疗法作为二线治疗晚期HCC的良好选择。此外，我们也在积极探索GT90001在其它实体瘤治疗中的临床策略，希望能为患者带来更多创新治疗方案。”

关于临床试验

该项II期临床试验于2021年2月11日获得美国FDA同意开展，是一项开放标签、全球多中心研究，旨在评估GT90001联合Nivolumab治疗免疫检查点抑制剂(ICI)(联合或者不联合酪氨酸激酶抑制剂(TKI))一线治疗后进展或不能耐受的晚期HCC患者的疗效和安全性。研究计划纳入105名患者，接受GT90001(7mg/kg)联合Nivolumab(240mg)治疗，每两周注射一次。主要临床终点为独立审查委员会根据实体肿瘤的疗效评价标准 1.1 版(RECISTv1.1)评估的客观缓解率(ORR)。

关于ALK-1单抗

ALK-1单抗是一种全人源IgG2中和抗体，可抑制BMP9、TGFβ通过ALK-1受体介导的信号转导和肿瘤新血管生成，是开拓药业于2018年自辉瑞取得在所有瘤种领域的独家全球许可的潜在同类首创抗体。 2021年1月，ALK-1单抗联合Nivolumab治疗晚期HCC在ASCO GI 2021上公布的中国台湾II期临床试验数据显示疗效令人鼓舞且安全性良好，其中客观缓解率(ORR)达到40%。2021年2月11日，美国FDA同意 ALK-1单抗联合Nivolumab二线治疗晚期HCC的II期临床试验开展。2021年10月9日，ALK-1单抗联合Nivolumab治疗晚期HCC的临床试验获中国国家药品监督管理局批准开展。

参考文献：

[1] GLOBOCAN 2020 Database

[2]《原发性肝癌诊疗指南（2022年版）》