[2019年8月20日，苏州] 苏州开拓药业股份有限公司（“开拓药业”）mTOR抑制剂“迪拓赛替片”正式获得国家药监局药品临床试验通知书，同意批准开展临床试验。 迪拓赛替片为新型mTORC1/mTORC2抑制剂（第二代mTOR抑制剂），适应症为晚期实体肿瘤。目前，在全球范围内尚未有第二代mTOR抑制剂上市，该领域的研究有着巨大的未被满足的临床需求。

　　CDE网站迪拓赛替片受理信息查询

　　PI3K/AKT/mTOR信号通路参与细胞增殖、分化、凋亡和营养等多种细胞功能的调节，是肿瘤细胞中最常见的被激活的致癌信号通路，并在临床上被证明是多种癌症产生耐药性或转移的重要机制。 近年来以选择性抑制mTOR激酶为靶点的肿瘤治疗已经成为药物研究领域的热点。已上市的mTOR抑制剂，例如西罗莫司、替西罗莫司和依维莫司等，都属于雷帕霉素的衍生物，均为第一代mTOR抑制剂，即只能特异性抑制mTORC1，对mTORC2不敏感。近年来，陆续有新一代mTORC1/mTORC2双激酶抑制剂进入临床研发阶段，如武田的MLN0128（INK-128/TAK-228/Sapanisertib）、阿斯利康的AZD-8055和AZD-2014、新基公司的CC-223（即德琪医药的ATG-008）、山东罗欣药业的SCC-31（LXI-15029）以及徐诺药业的XP105（原代号BI-860585）等。因此，安全有效的新一代mTOR抑制剂作为first in class的创新药物是不少新药研发公司的追求目标，未来可以用于许多实体肿瘤的单药和联合用药的治疗，以满足日增的临床需求。

　　开拓药业获批mTOR抑制剂临床试验许可，意味着迪拓赛替作为公司自主研发并具全球专利的第二代mTOR选择性激酶小分子抑制剂，正式从临床前研发进入到临床发展阶段，也意味着开拓药业的创新药临床管线的进一步扩增。

　　关于开拓药业

　　开拓药业成立于2009年3月，专注发展“best-in-class”和“first-in-class”创新药物研发及产业化平台。公司所有产品均为1类新药，涉及前列腺癌、乳腺癌、肝癌和脱发等疾病领域，在全球拥有50余项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。公司的主要产品普克鲁胺在中、美同步开展临床试验，其针对mCRPC的二线疗法及一线疗法在中国处于III期临床阶段，在美国处于II期临床试验阶段，针对转移性乳腺癌已在中国完成I/Ib期临床试验，针对HR+/AR+/HER2-乳腺癌的联合用药研究处于Ic期临床试验阶段;治疗雄激素性秃发的福瑞他恩在中国和美国已完成I期临床试验、即将开展中国II期临床试验;ALK-1单抗为辉瑞首个授权中国公司的肿瘤抗体新药全球开发权利项目，已在美国等地完成100多个受试者的两个I期临床试验，目前正在台湾开展与PD-1(Nivolumab)联合治疗肝癌的II期临床试验。公司的研发管线还包括Hedgehog/SMO抑制剂、cMyc抑制剂和AR-Degrader等。开拓药业于2018年分别入选苏州市和苏州工业园区 “独角兽培育企业”。