2020年2月17日，苏州开拓药业股份有限公司（“开拓药业”）正式获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意批准SMO拮抗剂GT1708F开展临床试验。

　　GT1708F为Hedgehog（Hh）信号通路中平滑跨膜蛋白（SMO, Smoothened trans-membrane protein）拮抗剂，拟用于实体肿瘤和血液肿瘤的治疗。目前在国内尚未有SMO拮抗剂上市，该研究领域有着未被满足的临床需求。

　　Hh信号通路由Hh蛋白、跨膜蛋白受体PTCH、SMO蛋白及下游转录因子Gli等组成。Hh信号通路在多种实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤中均发挥重要作用，研究表明，在约25%的癌症致死病例中，相应的肿瘤细胞都存在着Hedgehog信号通路的激活异常（PTCH缺失或者SMO过度表达）和目的基因的过度表达。有研究发现刺猬通路的激活有助于髓系恶性肿瘤的发展和进展，刺猬通路在急性髓系白血病细胞和慢性髓系白血病干细胞中通过上调SMO而被激活，并且通过抑制SMO可以降低小鼠模型中慢性髓系白血病发生。

　　目前，全球一共有三个SMO拮抗剂批准上市。罗氏与基因泰克公司共同开发的Vismodegib和诺华的Sonidegib相继在2012年和2015年被FDA批准用于基底细胞癌的治疗。2018年，辉瑞开发的Glasdegib被批准与阿糖胞苷联用用于治疗急性髓性白血病，成为首个批准用于髓系白血病的SMO拮抗剂。

　　开拓药业获得SMO拮抗剂的临床试验许可，扩充并丰富了开拓药业已有的产品管线。本次GT1708F获得临床试验许可，意味着该项目的研发将正式进入临床研究阶段，开拓药业会针对已验证的肿瘤适应症进行临床研究，同时进行联合用药的探索以及可能的适应症扩展研究，力图为肿瘤的临床治疗提供更有效的治疗手段。

　　【关于开拓药业】

　　苏州开拓药业成立于2009年3月，专注发展“best-in-class”和“first-in-class”创新药物研发及产业化平台。公司所有产品均为1类新药，涉及前列腺癌、乳腺癌、肝癌和脱发等疾病领域，在全球拥有60余项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。公司的主要产品普克鲁胺在中、美同步开展临床试验，其针对mCRPC的二线疗法及一线疗法在中国处于III期临床阶段，在美国处于II期临床试验阶段，针对转移性乳腺癌已在中国完成I/Ib期临床试验，针对HR+/AR+/HER2-乳腺癌的联合用药研究处于Ic期临床试验阶段;治疗雄激素性秃发的福瑞他恩在中国和美国已完成I期临床试验，正在启动II期临床试验;同时，Ib期临床试验正在美国进行中;ALK-1单抗为辉瑞首个授权中国公司的肿瘤抗体新药全球开发权利项目，目前正在台湾开展与PD-1(Nivolumab)联合治疗肝癌的II期临床试验。公司项目还包括处于临床研究阶段的mTOR激酶靶向抑制剂，正在进行临床前研究的AR-Degrader、c-Myc抑制剂和IDO抑制剂等。近年来，开拓药业获得了苏南国家自主创新示范区潜在独角兽企业、苏州市和苏州工业园区独角兽培育企业、苏州市姑苏领军重大创新团队等荣誉。