北京时间2023年5月8日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，欣然宣布其自主研发的Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F治疗恶性血液疾病的中国I期临床试验成功完成。

结果显示，GT1708F展现出良好的安全性和耐受性，所有患者均未发生剂量限制性毒性（DLT）和与研究药物有关的严重不良事件（SAE）。在剂量递增阶段，自180mg剂量组起，在多线治疗失败的急性骨髓性白血病（AML）患者中观察到初步疗效，AML患者髓系原始细胞较基线最高下降了62%。

该项I期临床试验是一项评价GT1708F治疗恶性血液疾病患者的安全性、耐受性、药代动力学特征以及初步有效性的研究，主要目的是评价不同剂量的GT1708F在恶性血液疾病患者中的安全性和耐受性，由中国医学科学院血液学研究所王建祥教授和齐军元教授担任主要研究者（leading PI）。

试验共纳入18例患者，包括15例AML患者和3例骨髓增生异常综合征（MDS）患者，剂量及入组人数分别为20mg每日一次（QD）(1例)、40mg QD(1例)、80mg QD(4例)、120mg QD(3例)、180mg QD(3例)、240mg QD(3例)以及320mg QD(3例)。结果显示，所有患者均未发生剂量限制性毒性和与研究药物相关的严重不良事件。GT1708F各剂量组总体安全性良好，治疗过程中出现的不良事件（TEAE）大多为轻度，未发生导致死亡的TEAE。

GT1708F是一个具有高活性和高特异性的SMO蛋白抑制剂，在同靶点药物中抑制活性处于领先位置。体外研究显示，其与治疗AML的药物BCL-2抑制剂联合使用具有协同作用，可以显著提高后者所诱导的恶性血液肿瘤细胞凋亡。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示，“除了针对血液肿瘤和实体肿瘤，最新研究和临床结果显示Hedgehog信号通路在特发性肺纤维化（IPF）疾病中有着重要作用。目前IPF领域有巨大的未满足临床需求，尚无可用于停止纤维化进程或治疗疾病的有效疗法。公司目前正在积极准备IPF和肿瘤适应症的相关临床试验申请工作。”