北京时间2023年4月14日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，宣布其自主研发的靶向雄激素受体（AR）的新型蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029治疗男性雄激素性脱发（AGA）中国II期临床试验已完成首例患者入组。GT20029基于公司自有PROTAC平台开发，是全球首个进入II期临床试验的外用PROTAC化合物。

该项II期临床试验由复旦大学附属华山医院杨勤萍教授担任主要研究者（leading PI），是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在全国12家中心纳入180名患者，以评估GT20029治疗中国成年男性雄激素性脱发的有效性和安全性，并确定III期临床试验推荐给药剂量。主要临床终点为治疗12周目标区域内非毳毛数量（TAHC）较安慰剂对比基线的变化。

根据2019年《中国人雄激素性脱发诊疗指南》流行病学调查显示，雄激素性脱发在我国男性的患病率为21.3%。指南指出，由于雄激素性脱发是一个进行性加重直至秃发的过程，因此强调早期治疗和长期治疗的重要性。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“我们非常高兴看到GT20029中国II期临床试验的全面启动，GT20029具有特有的作用机制，通过降解AR蛋白可以有效阻断AR信号通路和其生理功能。此前GT20029已在中美两地顺利完成两项I期临床试验，超两百名受试者的临床数据验证了多次外用给药GT20029具有良好的皮肤局部和系统安全性，并且受试者对其耐受性良好。作为全球首家研发外用PROTAC的公司，我们期待在II期临床试验中能够展现GT20029对于雄激素性脱发的疗效和进一步安全性数据，保持公司在全球范围内利用PROTAC技术开发外用创新药物的领先地位，为公司后续在外用皮科领域全面布局奠定坚实基础。”