2020年12月9日 开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称：“开拓药业”）宣布，其将在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会(ASCO GI)上通过海报(Poster)的方式，公布ALK-1抗体GT90001联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者II期试验的积极数据。结果显示，联合疗法的疗效令人鼓舞且安全性良好。2021年ASCO GI将于当地时间2021年1月15日-17日举行。

■ 海报展示

摘要标题：Safety and efficacy of combination of GT90001, an anti-activin receptor-like kinase-1(ALK-1) antibody, and nivolumab in patients with metastatic hepatocellular carcinoma (HCC)

ALK-1抗体(GT90001)联合PD-1抗体(Nivolumab)治疗晚期肝细胞癌（HCC）的安全性和有效性

摘要编号：326

第一作者：许骏教授，医学博士（台湾大学医学院附设医院）

GT90001是一种全人源化单克隆抗体，可抑制ALK-1/ TGF-β信号转导和肿瘤血管生成，是开拓药业于2018年自辉瑞取得独家全球许可的潜在同类首创抗体。该临床研究（NCT03893695）于2019年5月7日在台湾启动，旨在评估GT90001联合Nivolumab（O药）对一线索拉非尼或仑伐替尼治疗后进展的晚期HCC患者的安全性和有效性。

这是一项单臂、开放式、两阶段的临床试验。试验主要观察联合疗法的安全性、耐受性以及抗肿瘤活性。第一阶段（安全评估队列）以GT90001 每2周7mg/kg+Nivolumab每2周3mg/kg的剂量入组6例受试者。第二阶段（扩展队列）入组14例受试者使用相同剂量进行联合治疗。根据RECIST v1.1，受试者接受治疗直到失去临床疗效或出现不可耐受的毒性，主要疗效终点为研究者评估的客观缓解率（ORR）。

结果显示：2019年7月9日至2020年9月30日，在20例可评估的患者中，有8例（40%）患者观察到部分缓解（PR），且安全性良好。GT90001和Nivolumab的药代动力学参数与单药治疗相似。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“公司在获得GT90001全球权利后，及时调整了临床开发策略，采用与免疫疗法联合的临床方案，我们欣喜地观察到GT90001与Nivolumab的联合疗法具有良好的安全性和有效性，由此我们将在中国和美国积极布局开展多个治疗晚期HCC的国际多中心的II/III期临床试验，同时对治疗其它实体瘤进行探索，使更多肿瘤患者受益。”